O companie din SUA testează pe oameni o terapie genică menită să „întinerească” nervul optic
O companie americană de biotehnologie a administrat prima doză dintr-o terapie genică experimentală concepută să refacă celulele nervoase ale ochiului afectate de îmbătrânire. Studiul este însă abia la stadiul de testare a siguranței, înconjurat de entuziasm, dar și de scepticism.
Life Biosciences, companie cu sediul la Boston, a anunțat că primul participant a fost tratat în cadrul unui studiu clinic de fază 1 al terapiei ER-100, destinată unor afecțiuni ale nervului optic, glaucomul cu unghi deschis și o formă de neuropatie optică ischemică (NAION).
Sunt boli în care celulele ganglionare retiniene, care fac legătura dintre ochi și creier, sunt afectate fără să se mai regenereze. În glaucom, deteriorarea lor poate provoca o pierdere bruscă a vederii, lipsită de simptome și, în cele din urmă, permanentă.
Terapia folosește un virus modificat, incapabil să provoace o boală infecțioasă, pentru a transporta în aceste celule instrucțiuni care determină producerea a trei proteine cu scopul de a „reseta” modificările chimice care se acumulează pe ADN cu vârsta. Astfel se încearcă a readuce celulele într-o stare mai tânără și mai funcțională, cel puțin după anumite criterii.
Genele introduse se activează doar cât timp pacientul ia un anumit antibiotic, iar la oprirea lui se dezactivează.
„ER-100 nu modifică genele existente ale participantului”, susțin organizatorii studiului, citați de sciencealert.com.
Pentru cofondatorul companiei, geneticianul David Sinclair de la Universitatea Harvard, care studiază ER-100 de mai mulți ani, este un moment de referință.
„Cercetările noastre au sugerat că îmbătrânirea este determinată în mare măsură de pierderea informației epigenetice, nu de deteriorări ireversibile. Acest studiu clinic reprezintă prima oportunitate de a testa dacă restaurarea acestei informații poate ameliora o boală umană”, a declarat cercetătorul.
În 2020, Sinclair și colegii săi de la Harvard au arătat că pot reprograma parțial celule îmbătrânite de șoarece, determinându-le să se comporte asemănător celulelor tinere. Harvard a licențiat tehnologia către Life Bio, companie cofondată de Sinclair, care a efectuat de atunci teste preclinice, inclusiv pe primate non-umane.
Nu este vorba, însă, despre aprobarea unui tratament. La sfârșitul lunii ianuarie, autoritatea americană pentru medicamente (FDA) a autorizat doar efectuarea testelor pe oameni. Este un studiu mic, axat în primul rând pe siguranță.
Acesta începe cu 12 pacienți cu glaucom cu unghi deschis, tratați pe rând, urmând să fie incluși ulterior până la alți șase pacienți cu NAION. Participanții vor fi monitorizați cel puțin cinci ani, iar cercetătorii vor ajusta dozele administrate în funcție de răspunsul fiecăruia.
Alți cercetători sunt rezervați. Biologul Paul Knoepfler, de la University of California, Davis, a numit demersul „extraordinar de riscant” pe blogul său, The Niche.
„Una dintre provocări este că ER-100, chiar și în condiții ideale de reprogramare, pe care nimeni nu le cunoaște în cazul ochiului uman, nu va reduce presiunea intraoculară asociată glaucomului”, a argumentat acesta, spunând că, și dacă apare un efect de întinerire, este posibil să nu dureze.
Knoepfler spune că nu este convins că terapia e pregătită pentru oameni: „Ca biolog specializat în celule stem, consider fascinantă reprogramarea celulară de orice fel, mai ales atunci când este folosită pentru tratarea bolilor. Trebuie doar să rămânem ancorați în realitate. Multe lucruri pot merge prost.”
Printre pericole cercetătorul a menționat că modificarea expresiei genelor poate să facă unele celule canceroase.
CITIȚI ȘI:
